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美高梅登录网站的合作伙伴Insilico Medicine公司利用人工智能确定了致命和不可治愈的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新治疗方向和药物开发


04 Aug 2022


图1:insilica Medicine及其国际知名合作伙伴通过其生物AI平台PandaOmics™确定了ALS的潜在治疗靶点.

Photo 1: Insilico Medicine 及其国际知名合作伙伴通过其生物AI平台PandaOmics™确定了ALS的潜在治疗靶点.

图2:insilica Medicine创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士(后),Frank Pun博士.D.insilica medical香港办事处主任(前排中)Dr. Grace Lau, 翻译研究所所长, 美高梅登录网站(前排右四)与insilica的香港团队, which led the ALS research.

Photo 2: Alex Zhavoronkov,博士,insilica Medicine创始人兼首席执行官(后),Frank Pun,博士.D.insilica medical香港办事处主任(前排中)Dr. Grace Lau, 翻译研究所所长, 美高梅登录网站(前排右四)与insilica的香港团队, which led the ALS research.

Photo 3: Frank Pun, Ph.D., insilica Medicine香港办公室负责人解释说,人工智能可以大大加快药物发现的早期阶段, 从发现靶点到临床阶段的时间可由5-6年缩短至30个月.

Photo 3: Frank Pun, Ph.D., insilica Medicine香港办公室负责人解释说,人工智能可以大大加快药物发现的早期阶段, 从发现靶点到临床阶段的时间可由5-6年缩短至30个月.

图四:潘国梁博士出席简报会.D., insilica medical香港办事处主任(左), 详细解释了ALS研究, 并表示,该团队目前正在对已发现的肌萎缩性侧索硬化症治疗靶点进行进一步研究. Dr. 美高梅登录网站转化研究所所长刘惠娟 (right), 介绍了转化研究所(ITR)如何帮助科学家和研究人员将潜在的研究项目转化为造福公众的解决方案.

Photo 4: 在媒体简报会上,潘国梁博士.D., insilica medical香港办事处主任(左), 详细解释了ALS研究, 并表示,该团队目前正在对已发现的肌萎缩性侧索硬化症治疗靶点进行进一步研究. Dr. 美高梅登录网站转化研究所所长刘惠娟 (right), 介绍了转化研究所(ITR)如何帮助科学家和研究人员将潜在的研究项目转化为造福公众的解决方案.

  • insilica medical的香港团队及其国际知名合作者通过PandaOmics™搜索了大量数据集,发现了与ALS相关的基因, insilica公司的专有ai驱动目标识别引擎, 代表了一种新趋势,可能会大大减少成本和持续时间, 提高als相关药物的开发成功率.
  • In the early drug discovery stage, 在将这些基因称为“潜在治疗靶点”之前,研究人员必须验证PandaOmics™识别的基因与ALS之间的相关性。. Through experiments, 研究小组发现,在28个确定的目标中, 抑制18个靶点(64%)中度或强烈拯救ALS神经退行性变, 使它们成为肌萎缩性侧索硬化症的潜在治疗靶点. 
  • 这项合作研究由insilica Medicine的香港团队领导, 得到了回答ALS和约翰霍普金斯大学医学院研究人员的支持, 麻省总医院和哈佛医学院, Mayo Clinic, University of Zurich, 4B Technologies Limited, Tsinghua University, 以及巴克衰老研究中心.

(Hong Kong August 4, 2022) - Insilico Medicine (“Insilico”), 是美高梅登录网站公司(HKSTP)的合作伙伴公司,专门从事端到端人工智能(AI)驱动的药物研发, 宣布,该公司的香港团队已经确定了多个针对致命和不可治愈的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的潜在治疗靶点。, 使用其专有的生物人工智能平台, PandaOmics™. 这项研究是与回答ALS合作进行的, 这是有史以来最大、最全面的渐冻人症研究项目. 研究结果发表在6月28日的《美高梅登录网站》杂志上 Frontiers in Aging Neuroscience.

近年来,“冰桶挑战”给ALS带来了很多关注. 肌萎缩侧索硬化症也被称为卢伽雷氏症. 全球有超过70万人患有肌萎缩性侧索硬化症,其中约500人来自香港. 患者确诊后的平均生存时间为2 ~ 5年. 病人通常会出现四肢无力的症状, speech problems, swallowing difficulties, 并因呼吸衰竭而死亡. 现有的经批准的治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物只能延缓部分症状,但不能阻止或逆转功能的丧失. 因此,ALS仍然是一种无法治愈的绝症. 著名的英国物理学家斯蒂芬·霍金, 《mgm高梅美线路入口》的作者史蒂芬·海伦伯格也患有肌萎缩侧索硬化症.

研究团队利用大量数据集来寻找与疾病相关的基因, 哪些可能成为新疗法的潜在靶点. PandaOmics™, insilica公司的专有ai驱动目标发现引擎, 帮助分析公共数据集中中枢神经系统(CNS)样本的表达谱, 以及来自应答ALS的直接ipsc衍生运动神经元(diMN).

As a result of the study, 从CNS和diMN样本中鉴定出17个高置信度靶点和11个新的治疗靶点. 这些靶点在c9ALS中得到进一步验证 Drosophila model, 模仿了ALS最常见的遗传原因, 其中18个靶点(64%)已被证实与ALS有功能相关性. 值得注意的是,8个未被报道的基因,包括 KCNB2, KCNS3, ADRA2B, NR3C1, P2RY14, PPP3CB, PTPRC, and RARA对神经退行性变有强烈的抑制作用. 所有潜在的治疗靶点均在论文中披露.AI. 这篇论文可以在这里找到:DOI:10.3389/fnagi.2022.914017

“这项合作研究努力的结果表明,当我们将人类的专业知识与人工智能工具结合起来,发现高需求未得到满足的疾病的新靶点时,是有可能实现的, and this is only the beginning.” insilica Medicine的创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说道.  

这项研究由Frank Pun博士领导.D.Insilico Medicine香港办事处主任. insilica公司的其他合著者包括. Zhavoronkov, Feng Ren, Ph.D.王菊博士,联合首席执行官兼首席科学官.D., Head of Biology. Researchers from Mayo Clinic, University of Zurich, Tsinghua University, 4B Technologies, Johns Hopkins School of Medicine, 哈佛医学院和巴克衰老研究所也对这项研究做出了贡献.

“我们真的很高兴看到‘回答ALS’数据被用于确定可能的ALS致病途径和候选药物,” said Jeffrey D. 罗斯坦医学博士,博士,罗伯特帕卡德肌萎缩侧索硬化症研究中心主任. Insilico的工作正是这个前所未有的项目如何被设想来帮助改变ALS的进程.”

“看到人工智能在帮助理解肌萎缩性侧索硬化症生物学方面的力量,令人兴奋,”他说 Merit Cudkowicz,医学博士,神经内科主任,希利医院主任 & 麻省总医院和哈佛医学院的AMG ALS中心 and corresponding author. “I was introduced to Dr. 和insilica团队的合作我们立刻看到了insilica团队和多学科治疗ALS团队的合作潜力. 我们期待着下一步将这些知识转化为治疗ALS患者的新靶点.” 

“从基于海量数据集的人工智能目标发现, 通过多模型系统进行生物验证, mouse, human iPS cells), 到通过研究者发起的试验(IIT)进行快速临床测试, 这代表了一种新的趋势,它可能大大减少成本和持续时间,更重要的是,它可以大大降低药物开发的成功率, 特别是对神经退行性疾病。 白路,清华大学教授,4B科技创始人.  “我们很高兴成为这个国际团队的一员, 对后续临床验证这些新靶点的努力感到非常兴奋.”

“这证明了我们的生物AI平台PandaOmics在目标发现方面的力量. 令人印象深刻的是,AI识别的约70%的靶点在临床前动物模型中得到验证,” said Feng Ren, Ph.D.insilica Medicine的联合首席执行官兼CSO.  “我们正在与合作者合作,推进一些针对ALS的临床试验目标, 同时也进一步扩大了PandaOmics™的应用,以发现包括肿瘤学在内的其他疾病领域的新靶点, immunology, and fibrosis.”

“我们很高兴见证insilica medical Hong Kong团队在人工智能药物研发应用方面取得的突破. 这项由肌萎缩性侧索硬化症和人工智能领域多学科专家领导的全球研究为我们对该疾病的理解提供了新的视角, 这为开发潜在的新治疗方案打开了一个新的机会之窗. 这再次证明了合作方法的重要性,以及AI在解决临床未满足需求方面具有深刻洞察力的潜力. 科技园将继续建设蓬勃发展的园区&T生态系统,加速和商业化创新解决方案,培育本地和全球I&T talent,” said Dr. 美高梅登录网站转化研究所所长刘惠娟.

自2016年以来,insilica Medicine一直在使用PandaOmics™与其他感兴趣方进行ALS靶点发现和药物再利用的研究. 该研究进一步验证了PandaOmics™作为一种人工智能工具,能够识别对ALS神经退行性变具有潜在作用的治疗靶点, 并为药物的发现和更好地了解这种罕见而致命的神经肌肉疾病开辟了新的途径.

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